Processus d’accès temporaire (PAT)

l'APP sait combien il est important pour les patient.e.s d’avoir accès sans tarder à des médicaments et des traitements innovants.

Or, la procédure de remboursement des médicaments au Canada est complexe et comporte de nombreuses étapes. L’évaluation de l’innocuité des nouveaux médicaments, conjuguée à la négociation des prix avec les sociétés pharmaceutiques, peut se traduire par de longs délais d’attente pour certains patients.

L’APP sait qu’il faut trouver une solution et s’adapter au paysage en évolution du remboursement des médicaments. De concert avec nos partenaires, nous avons établi un processus, le PAT, qui permettra aux patient.e.s d’avoir un accès précoce et provisoire à certains médicaments. Ce processus s’appliquera à tout médicament visé par une recommandation de remboursement à durée limitée, c’est-à-dire un nouveau médicament innovant qui est prometteur et qui a reçu une autorisation réglementaire conditionnelle en attendant que des essais de confirmation de longue haleine soient menés à terme.

L’APP a travaillé avec des clinicien.ne.s, des groupes de patient.e.s et l’industrie pharmaceutique afin de définir des principes et des modalités pour le PAT. Cette collaboration s’inscrit dans notre plan stratégique (2022-2024) et les principes directeurs de responsabilité, d’inclusion, d’ouverture et de transparence qui guident nos interactions avec les partenaires et la collectivité.

PAT : Mobilisation des parties prenantes

Il est à noter que le PAT est un projet pilote qui fera l’objet d’un contrôle régulier et d’une évaluation. Toute modification éventuelle au PAT sera annoncée à l’avance.

Principes du PAT
  1. L’APP sait qu’il est important que les patient.e.s puissent avoir accès à des traitements en temps opportuns. Nous essayons de trouver un équilibre entre l’accès précoce et l’attente de données probantes suffisantes.
  2. L’APP reconnaît qu’il faut une procédure et un mécanisme de remboursement particuliers pour que les patient.e.s, les médecins et les parties prenantes sachent que la prise en charge du médicament est :
    • provisoire
    • conditionnelle à la conclusion d’une entente de partage des risques avec le fabricant
    • susceptible d’être modifiée en fonction de données qui seront disponibles ultérieurement
  3. L’APP exige l’établissement de prix qui tiennent compte du rapport coût-efficacité dans toute entente de partage des risques avec un fabricant, de sorte à assurer la viabilité financière et la bonne gestion des fonds publics durant la période de financement provisoire et au-delà.
  4. Si un fabricant se soumet au processus de recommandation d’un remboursement à durée limitée de l’Agence des médicaments et des technologies de la santé au Canada (ACMTS), il est tenu de participer au PAT.
  5. Les fabricants de médicaments doivent se conformer à l’échéancier et aux exigences du processus de recommandation d’un remboursement à durée limitée, y compris à toute recommandation finale de l’ACMTS, et du PAT.
  6. Le Québec souscrit aux principes de l’APP régissant les recommandations à durée limitée et la couverture intérimaire en attendant une réévaluation à la lumière de données supplémentaires qui seront disponibles. Dans le cas du Québec, la responsabilité de déterminer la recevabilité d’une demande et de mener l’évaluation d’un traitement prometteur incombe uniquement à l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS). Ainsi, tout fabricant devra soumettre simultanément à l’INESSS et à l’ACMTS les données nécessaires à l’évaluation initiale et toutes les données supplémentaires nécessaires à la réévaluation. 
  7. Si un.e patient.e commence à prendre un médicament couvert provisoirement par un régime public d’assurance médicaments, le fabricant devra continuer à assurer la couverture de ce produit advenant le cas où, pour quelque raison que ce soit, le financement public n’est pas maintenu au-delà de la période provisoire. 
  8. L’APP continuera de travailler en collaboration avec l’ACMTS et Santé Canada. 
Modalités de participation au PAT 
  1. Pour être admissible au PAT, un médicament doit avoir fait l’objet d’une recommandation de remboursement à durée limitée de l’ACMTS et doit répondre à tous les critères suivants : 
    1. le médicament doit avoir reçu un Avis de conformité avec conditions (AC-C) de Santé Canada ou doit faire l’objet d’une demande de prise en considération préalable qu’étudie actuellement Santé Canada en vertu de la Politique sur les AC-C 
    2. un essai de phase III doit avoir été prévu ou mené auprès du groupe de patient.e.s pertinent au moment de la soumission de la demande à l’ACMTS; l’essai n’arrivera pas à échéance plus de trois ans après la date de la réunion du comité cible d’experts 
    3. le fabricant doit être prêt à déposer une demande de réévaluation auprès de l’ACMTS dans les délais prescrits lors de la recommandation de remboursement à durée limitée 
    4. les plans de production de données décrits dans l’avis d’admissibilité de Santé Canada doivent servir à fournir les données qui manquent selon le comité d’expert.e.s de l’ACMTS
  2. Une recommandation de remboursement à durée limitée de l’ACMTS ne garantit pas que l’APP acceptera que le médicament soit inclus dans le PAT. L’APP évaluera chaque demande individuellement et décidera si elle cherche à négocier une entente pendant que des données supplémentaires sont amassées. Il pourrait y avoir des cas où l’APP ne négocie pas d’entente de partage des risques pour une période provisoire. 
  3. Pour le PAT, le prix d’un médicament doit être fixé en fonction du rapport coût-efficacité établi afin de contrebalancer l’incertitude clinique. Il faut une entente de partage des risques entre le payeur et le fabricant.  
  4. La couverture d’un médicament durant la période provisoire ne durera qu’un temps. Au-delà de cette période, le remboursement dépendra de la recommandation finale qui découlera de la réévaluation de l’ACMTS et de l’entente finale négociée par l’APP.
  5. Durant la période d’accès temporaire, l’APP pourrait mener des négociations en vue de conclure une entente qui entrera en vigueur seulement une fois que l’ACMTS aura formulé sa recommandation finale.
  6. Le fabricant doit accepter de soumettre une demande de réévaluation – peu importe les résultats de l’essai clinique – dans les délais prescrits par l’ACMTS. Si le fabricant ne soumet pas les dernières données de l’essai clinique dans les délais convenus, le remboursement à durée limitée cessera et le médicament de tous les patient.e.s devra être couvert par le fabricant. 
  7. Le fabricant couvrira le médicament qu’un.e patient.e a commencé à prendre durant le PAT si l’une des situations suivantes se produit : 
    1. Le fabricant ne se soumet pas aux exigences de la réévaluation par l’ACMTS. 
    2. L’ACMTS recommande en définitive de ne pas rembourser le médicament.
    3. L’ACMTS recommande en définitive de rembourser le médicament, mais les négociations menées par l’APP n’aboutissent pas à un accord à long terme avec le fabricant.
    4. La recommandation finale de l’ACMTS resserre les critères d’admissibilité à un remboursement, ce qui a pour conséquence d’exclure un.e patient.e. 
  8. Si l’ACMTS a émis une recommandation de remboursement à durée limitée pour un médicament, l’APP et les régimes publics d’assurance médicaments exigent que le fabricant respecte les principes et modalités ci-dessus. 
Grandes lignes de la démarche de négociation du PAT 

La démarcher de négociation du PAT prévoit que le fabricant et l’APP doivent mener des négociations de bonne foi dans un cadre de temps défini. Ces discussions ont pour but d’arriver à une entente provisoire convenable de partage des risques en attendant que davantage de données probantes soient générées et amassées.

Avant de pouvoir participer au PAT, un fabricant doit se soumettre au processus de recommandation de remboursement à durée limitée de l’ACMTS. Ensuite, il doit franchir les étapes suivantes :

Étape 1 : Une fois que l’ACMTS publie son rapport d’examen économique initial, l’APP évalue le médicament pour déterminer si elle entame la négociation d’une entente avec le fabricant. Si l’APP choisit de ne pas négocier d’entente, le médicament ne franchira aucune autre étape du PAT.

Étape 2 : Si l’APP décide de chercher à conclure une entente, elle lancera un processus de négociation structuré, sans attendre que l’ACMTS émette une recommandation de remboursement à durée limitée.

Étape 3 : Si la négociation aboutit, un prix provisoire pour les régimes publics d’assurance médicaments sera établi pour les patient.e.s qui répondent aux critères d’admissibilité (définis dans la recommandation de remboursement à durée limitée) et ce prix sera tenu confidentiel. Si la négociation n’aboutit pas, le médicament ne franchira aucune autre étape du PAT.

Étape 4 : L’entente provisoire sera en vigueur jusqu’à la conclusion d’une entente finale (à long terme), à la suite d'une recommandation finale favorable de l'évaluation des technologies de la santé.

Tout.e patient.e qui prend un médicament couvert par des fonds publics durant la démarche de négociation du PAT continuera d’être pris en charge par le régime public d’assurance médicaments jusqu’à l’une ou l’autre des éventualités suivantes :  

  1. Les données des essais de confirmation ne sont PAS soumises à l’évaluation des technologies de la santé au bout de trois ans (ou au terme d’une période convenue par l’APP).
  2. L’évaluation des technologies de la santé détermine que les données des essais de confirmation ne montrent PAS d’avantages cliniques, c’est-à-dire notamment que : 
    1. L’évaluation mène à la recommandation finale de ne pas rembourser le médicament.
    2. L’évaluation mène à une recommandation qui resserre les critères d’admissibilité par rapport à ceux qui ont été établis au départ pour la couverture publique. 
  3. L’APP et le fabricant n’arrivent pas à conclure une entente finale (à long terme).

Si l’une de ces éventualités se produit, le médicament des patient.e.s sera couvert par le fabricant. La couverture sera maintenue jusqu’à ce que le.la médecin prescripteur.trice et le.la patient.e déterminent que le médicament n’est plus nécessaire. 

Graphique illustrant le processus d’accès temporaire (PAT)

Tarification relative au PAT

L’APP comprend et reconnaît la complexité du calcul d’une tarification qui répond aux critères de rentabilité et la nécessité de prendre en considération d’autres facteurs dans l’évaluation de la tarification.

Pour les médicaments qui suivent la recommandation de remboursement à durée limitée de l’Agence des médicaments et des technologies de la santé au Canada ou qui suivent le cheminement du PAT, il existe une gamme de seuils de rentabilité acceptables établis en fonction de la gravité de la maladie et du bénéfice clinique additionnel. Cela s’applique aux produits standards et spécialisés.  

Le rapport coût-efficacité ajusté est appliqué uniformément à tous les produits selon une pondération prédéterminée de la gravité de la maladie et des bénéfices cliniques additionnels.

Différences entre les produits standards et spécialisés

Un produit standard est un produit qui n’est pas considéré comme un produit spécialisé. Un produit spécialisé désigne tout produit nécessitant la prise en considération des critères suivants :

  • Traite une maladie rare.
  • Traite une maladie rare grave (qui raccourcit la vie ou nuit gravement à la qualité de vie).
  • Utilise de nouvelles technologies pour répondre à un besoin non satisfait important par rapport aux options existantes.

Gravité de la maladie  

La gravité d’une maladie désigne la santé que perdront les personnes vivant avec la maladie et recevant la qualité soins prodigués au Canada. D’autres pays dotés de systèmes de soins de santé semblables à celui du Canada tiennent compte de la gravité de la maladie dans leur application de la rentabilité.

Outre la gravité de la maladie, l’APP tiendra également compte de l’ampleur des bénéfices cliniques dans l’application des normes de tarification.

Pour tout fabricant qui envisage de présenter un dossier pour un remboursement d’une durée limitée ainsi qu’un PAT, l’APP peut fournir des renseignements pour répondre à la question de savoir si un produit donné sera traité comme un produit spécialisé. 

Médicaments visés par un PAT
  • Epkinly (En négociation via le PAT)
Foire aux questions

  • Qu’est-ce qu’une recommandation de remboursement à durée limitée formulée par l’ACMTS?

    L’ACMTS a commencé à recommander le remboursement à durée limitée de certains médicaments. Il s’agit d’une recommandation émise provisoirement en attendant une réévaluation future, dans un délai déterminé, au cours de laquelle l’examen de données à venir devrait dissiper toute incertitude laissée par l’évaluation initiale. Vous trouverez davantage d’information sur cette recommandation dans le site Web de l’ACMTS.

  • Pourquoi l’APP a-t-elle établi des principes et des modalités entourant les recommandations à durée limitée de l’ACMTS? 

    L’APP sait qu’il est important que les patient.e.s aient accès à des traitements innovants et qu’il faut s’adapter au paysage en évolution du remboursement des médicaments. Étant donné que les réévaluations qui suivent les recommandations à durée limitée peuvent avoir une influence sur les négociations, l’APP a défini un ensemble de principes et de modalités pour aborder les négociations entourant un médicament qui est passé par le processus de l’ACMTS.

  • Les compétences provinciales, territoriales et fédérales accéléreront-elles l’inscription des médicaments visés par le PAT?

    Bien que l’APP se charge de mener des négociations conjointes au nom des compétences provinciales, territoriales et fédérales pour les médicaments de marque et les médicaments génériques, il incombe à chaque régime public de décider en définitive quels médicaments seront couverts. Chaque compétence mènera son propre processus d’examen pour décider si un médicament sera inscrit à la liste des médicaments couverts par son régime public d’assurance.

  • Qu’advient-il d’un.e patient.e prenant un médicament qui cesse d’être remboursé par un régime public à la suite d’une évaluation défavorable?

    Il est prévu que le fabricant couvrira le médicament qu’un.e patient.e a commencé à prendre durant la période de remboursement provisoire si l’une ou l’autre des éventualités suivantes se produit :

    • Le fabricant ne se soumet pas aux exigences de la réévaluation par l’ACMTS.
    • L’ACMTS recommande en définitive de ne pas rembourser le médicament.  
    • L’ACMTS recommande en définitive de rembourser le médicament, mais les négociations menées par l’APP n’aboutissent pas à un accord à long terme avec le fabricant.
    • La recommandation finale de l’ACMTS resserre les critères d’admissibilité à un remboursement, ce qui a pour conséquence d’exclure le.la patient.e.

    Dans un tel cas, la couverture du médicament sera assurée par le fabricant. Cette couverture sera maintenue jusqu’à ce que le.la médecin prescripteur.trice et le.la patient.e déterminent que le médicament n’est plus nécessaire.

  • L’APP amorcera-t-elle des négociations avec tous les fabricants qui se soumettent au processus de recommandation à durée limitée de l’ACMTS?

    Une recommandation à durée limitée de l’ACMTS ne garantit que l’APP amorcera des négociations pour un médicament. L’APP évaluera chaque demande individuellement et décidera si elle cherche à négocier une entente pendant que des données supplémentaires sont amassées. Il pourrait y avoir des cas où l’APP ne négocie pas d’entente de partage des risques pour une période provisoire.

  • Les modalités compliqueront la signature d’une entente avec tout fabricant. À quoi bon déployer tous les efforts nécessaires s’ils ne débouchent pas sur une entente?

    Nous reconnaissons tous que les fabricants et les payeurs courent d’importants risques à couvrir un médicament sur la base d’une recommandation à durée limitée. En établissant le PAT en consultation avec l’industrie pharmaceutique, l’APP espère réussir, avec les fabricants, à faciliter l’accès à des médicaments.

  • Que se passe-t-il si un fabricant refuse de participer au PAT après s’être soumis au processus de recommandation à durée limitée?

    Si un fabricant se soumet au processus de recommandation à durée limitée, il est tenu de participer au PAT. S’il refuse de le faire, l’APP pourrait choisir d’attendre la recommandation finale de l’évaluation des technologies de la santé menée par l’ACMTS.

  • Combien de temps prendront les négociations pour le PAT? Seront-elles soumises au même échéancier que celui prévu pour les négociations de l’APP?

    Les négociations pour le PAT ne suivront pas le même échéancier que celui prévu pour les négociations de l’APP. Les fabricants doivent s’attendre à mener les négociations suivant un calendrier défini afin de limiter les retards.

  • Que se passe-t-il si les fabricants ont besoin de plus de temps pour produire et réunir des données cliniques probantes?

    De telles situations seront évaluées au cas par cas. Toute décision de dépasser le délai des trois ans pour produire des données fera l’objet de discussions entre les parties prenantes.

  • Une fois qu’une entente provisoire est conclue, combien de temps faut-il avant que les patient.e.s puissent avoir accès à un médicament visé par le PAT?

    Une fois l’entente conclue avec le fabricant, il revient à chaque compétence participante de conclure une entente pour ajouter un médicament à sa liste de médicaments couverts.

  • Qu’est-ce qu’un processus de négociation structuré?

    Dans le cas du PAT, il s’agit d’un processus limité dans le temps que suivront les parties négociantes. Ce processus est conçu pour assurer des négociations dynamiques qui ne s’éternisent pas. Étant donné le statut du PAT (il s’agit d’un projet pilote), nous nous attendons à ce qu’il y ait des améliorations à apporter.